Ученые разработали состав капсульной оболочки для фермента, необходимого при лечении фенилпировироградной олигофрении., что поможет создать препарат от этого наследственного заболевания
Российские ученые из Балтийского федерального университета им. И.
Канта и Кемеровского государственного университета разработали
состав капсульной оболочки для фермента, необходимого при лечении
фенилпировироградной олигофрении. Это поможет создать лекарство
от этого опасного наследственного заболевания, сообщает РИА
Новости. Результаты исследования опубликованы в журнале Heliyon.
Фенилкетонурия, или фенилпировироградная олигофрения —
наследственное генетическое заболевание, связанное с резким
снижением или полным отсутствием активности печеночного фермента
фенилаланин-4-гидроксилазы, который отвечает за расщепление
аминокислоты под названием фенилаланин, поступающей в организм в
составе белковой пищи.
Высокий уровень фенилаланина может стать причиной поражения
центральной нервной системы. Если с самого раннего детства у
ребенка с такой патологией не применяется строгая диетотерапия,
то такие нарушения приводят к необратимым отклонениям в развитии
мозга. Повышение уровня фенилаланина в крови взрослого человека
также может снизить уровень умственных способностей и скорость
реакции. В мире фенилкетонурия встречается в среднем в одном
случае на 10 тысяч человек, в России — в одном на семь тысяч.
«Ученые в поиске разработок новых способов лечения наследственных
заболеваний человека. Одним из таких заболеваний является
фенилкетонурия, при которой в организме нарушен метаболизм
незаменимой аминокислоты — фенилаланина, в результате чего в
крови накапливаются токсичные продукты его аномального
метаболизма, — приводятся в пресс-релизе университета слова
первого автора исследования Ольги Бабич, директора института
живых систем БФУ им. И. Канта. — Наиболее часто встречается
классическая форма фенилкетонурии, при которой на сегодняшний
день диетотерапия — исключение из рациона фенилаланина — является
единственным эффективным методом лечения».
По словам исследователя, за последние десятилетия появились
альтернативные методы терапии больных фенилкетонурией, в
частности, энзимотерапия — лечение ферментами. Однако на
территории России эти методы не используются в силу отсутствия
разработанных и доступных технологий.
Наиболее перспективным является использование в лечении фермента
L-фенилаланин-аммоний-лиазы, расщепляющего фенилаланин до
безопасных продуктов. Однако терапевтическое применение этого
фермента ограничено его неустойчивостью в организме, особенно в
условиях кислотной среды желудка. Поэтому перед учеными стояла
задача разработать устойчивую капсулу для этого фермента.
Авторы разработали состав капсульной оболочки для
L-фенилаланин-амоний-лиазы на основе полисахаридов: агар-агара,
каррагинана и гидроксипропилметилцеллюлозы. Также было изучено
влияние разных температур хранения фермента в капсулированной
форме на его активность.
Было установлено, что для всех предложенных составов капсул,
наиболее подходящей температурой хранения препарата является 25
градусов Цельсия. В холодных (4 градуса) или жарких (30 градусов)
условиях через полгода активности фермента существенно снижалась.
«Следующий этап исследований будет посвящен изучению механизмов
разрушения капсул с L-фенилаланин-амоний-лиазой в модельных
условиях, близких к условиям желудочно-кишечного тракта человека,
поскольку в перспективе разработанные капсулы будут применяться
для заместительной терапии фенилкетонурии», — подчеркнула Ольга
Бабич.
Источник: ria.ru
Источник: scientificrussia.ru
